PAGANI, Franco
PAGANI, Franco
Dipartimento di Scienze della vita e biotecnologie
A Compensatory U1snRNA Partially Rescues FAH Splicing and Protein Expression in a Splicing-Defective Mouse Model of Tyrosinemia Type I
2020 Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Ferrarese, Mattia; Lombardi, Silvia; Ziliotto, Nicole; C. Croes, Chrystal; Petersen, Naomi; Bosma, Piter; Riccardi, Federico; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko; van de Graaf, Stan F. J.
A unique exon specific U1snRNA rescues different haemophilia B - causing splicing-defective factor IX variants in mice
file con accesso da definire2015 Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko
AN EXON-SPECIFIC U1 SMALL NUCLEAR RNA (snRNA) STRATEGY TO CORRECT SPLICING MUTATIONS ASSOCIATED TO HEMOPHILIA B
file con accesso da definire2012 Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; E., Fernandez Alanis; A., Dal Mas; M. E., Rogalska; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko
An exon-specific U1snRNA induces a robust factor IX activity in mice expressing multiple human FIX splicing mutants
2016 Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Pagani, Franco; Rogalska, Malgorzata Ewa; Mari, Rosella; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko
Exon-specific U1 snRNAs improve ELP1 exon 20 definition and rescue ELP1 protein expression in a familial dysautonomia mouse model
2018 Donadon, Irving; Pinotti, Mirko; Rajkowska, Katarzyna; Pianigiani, Giulia; Barbon, Elena; Morini, Elisabetta; Motaln, Helena; Rogelj, Boris; Mingozzi, Federico; Slaugenhaupt, Susan A.; Pagani, Franco
Molecola di U1snRNA umano modificato, gene codificante per la molecola di U1snRNA umano modificato, vettore di espressione includente il gene, e loro uso in terapia genica
file con accesso da definire2010 Pinotti, Mirko; Pagani, Franco
OTC intron 4 variations mediate pathogenic splicing patterns caused by the c.386G>A mutation in humans and spfash mice, and govern susceptibility to RNA-based therapies
2021 Sacchetto, Claudia; Peretto, Laura; Baralle, Francisco; Maestri, Iva; Tassi, Francesca; Bernardi, Francesco; van de Graaf, Stan F. J.; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko; Balestra, Dario
Rescue of coagulation factor VII mRNA processing and protein function by engineered U1+5A snRNA
file con accesso da definire2010 Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; Maestri, Iva; Mari, Rosella; Rizzotto, Lara; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko
Rescue of spinal muscular atrophy mouse models with AAV9-Exon-specific U1 snRNA
2019 Donadon, Irving; Bussani, Erica; Riccardi, Federico; Licastro, Danilo; Romano, Giulia; Pianigiani, Giulia; Pinotti, Mirko; Kostantinova, Pavlina; Evers, Melvin; Lin, Shuo; Rüegg, Markus A; Pagani, Franco
RNA-based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by a splicing mutations
file con accesso da definire2013 Balestra, Dario; Fernandez, Eugenio; Dal Mas, Andrea; Cavallari, Nicola; Barbon, Elena; Bussani, Erica; Ferraresi, Paolo; Canella, Alessandro; Branchini, Alessio; Campioni, Matteo; Baroni, Marcello; Mattioli, Chiara; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko
RNA−based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by splicing mutations
file con accesso da definire2011 Pinotti, Mirko; Pagani, Franco; Balestra, Dario; Baroni, Marcello; Branchini, Alessio; Bussani, E.; Canella, Alessandro; Campioni, Matteo; Cavallari, N.; Dal Mas, A.; Fernandez, E.; Ferraresi, Paolo; Mattioli, C.
The complete impairment of factor VII gene expression by the IVS6+1g/t mutation is compatible with a severe but not lethal bleeding disorder
file con accesso da definire2010 Cavallari, Nicola; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; A., Chuamsunrit; Mariani, Guglielmo; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko
The F7 p.Val22Ile missense mutation affects splicing and can be counteracted by a compensatory U1snRNA
file con accesso da definire2020 Ferraresi, P.; Rizzotto, L.; Branchini, A.; Baroni, M.; Balestra, D.; Bernardi, F.; Pagani, F.; Pinotti, M.
U1-snRNA-mediated rescue of mRNA processing in severe factor VII deficiency
file con accesso da definire2008 Pinotti, Mirko; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Cavallari, Nicola; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco
“Compensatory” aberrant splicing supports residual expression levels in severe coagulation factor VII deficiency
file con accesso da definire2011 Cavallari, N.; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Branchini, Alessio; Maestri, Iva; Chuansumrit, A.; Sasanakul, W.; Mariani, Guglielmo; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko
Titolo | Data di pubblicazione | Autore(i) | File |
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A Compensatory U1snRNA Partially Rescues FAH Splicing and Protein Expression in a Splicing-Defective Mouse Model of Tyrosinemia Type I | 2020 | Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Ferrarese, Mattia; Lombardi, Silvia; Ziliotto, Nicole; C. Croes..., Chrystal; Petersen, Naomi; Bosma, Piter; Riccardi, Federico; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko; van de Graaf, Stan F. J. | |
A unique exon specific U1snRNA rescues different haemophilia B - causing splicing-defective factor IX variants in mice | 2015 | Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko | file con accesso da definire |
AN EXON-SPECIFIC U1 SMALL NUCLEAR RNA (snRNA) STRATEGY TO CORRECT SPLICING MUTATIONS ASSOCIATED TO HEMOPHILIA B | 2012 | Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; E., Fernandez Alanis; A., Dal Mas; M. E., Rogalska; Pagani, F...ranco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko | file con accesso da definire |
An exon-specific U1snRNA induces a robust factor IX activity in mice expressing multiple human FIX splicing mutants | 2016 | Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Pagani, Franco; Rogalska, Malgorzata Ewa; Mari, Rosella; Bernar...di, Francesco; Pinotti, Mirko | |
Exon-specific U1 snRNAs improve ELP1 exon 20 definition and rescue ELP1 protein expression in a familial dysautonomia mouse model | 2018 | Donadon, Irving; Pinotti, Mirko; Rajkowska, Katarzyna; Pianigiani, Giulia; Barbon, Elena; Morini,... Elisabetta; Motaln, Helena; Rogelj, Boris; Mingozzi, Federico; Slaugenhaupt, Susan A.; Pagani, Franco | |
Molecola di U1snRNA umano modificato, gene codificante per la molecola di U1snRNA umano modificato, vettore di espressione includente il gene, e loro uso in terapia genica | 2010 | Pinotti, Mirko; Pagani, Franco | file con accesso da definire |
OTC intron 4 variations mediate pathogenic splicing patterns caused by the c.386G>A mutation in humans and spfash mice, and govern susceptibility to RNA-based therapies | 2021 | Sacchetto, Claudia; Peretto, Laura; Baralle, Francisco; Maestri, Iva; Tassi, Francesca; Bernardi,... Francesco; van de Graaf, Stan F. J.; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko; Balestra, Dario | |
Rescue of coagulation factor VII mRNA processing and protein function by engineered U1+5A snRNA | 2010 | Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; Maestri, Iva; Mari, Rosella; Rizzotto, Lara; Pagani, Franco; ...Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko | file con accesso da definire |
Rescue of spinal muscular atrophy mouse models with AAV9-Exon-specific U1 snRNA | 2019 | Donadon, Irving; Bussani, Erica; Riccardi, Federico; Licastro, Danilo; Romano, Giulia; Pianigiani..., Giulia; Pinotti, Mirko; Kostantinova, Pavlina; Evers, Melvin; Lin, Shuo; Rüegg, Markus A; Pagani, Franco | |
RNA-based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by a splicing mutations | 2013 | Balestra, Dario; Fernandez, Eugenio; Dal Mas, Andrea; Cavallari, Nicola; Barbon, Elena; Bussani, ...Erica; Ferraresi, Paolo; Canella, Alessandro; Branchini, Alessio; Campioni, Matteo; Baroni, Marcello; Mattioli, Chiara; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko | file con accesso da definire |
RNA−based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by splicing mutations | 2011 | Pinotti, Mirko; Pagani, Franco; Balestra, Dario; Baroni, Marcello; Branchini, Alessio; Bussani, E....; Canella, Alessandro; Campioni, Matteo; Cavallari, N.; Dal Mas, A.; Fernandez, E.; Ferraresi, Paolo; Mattioli, C. | file con accesso da definire |
The complete impairment of factor VII gene expression by the IVS6+1g/t mutation is compatible with a severe but not lethal bleeding disorder | 2010 | Cavallari, Nicola; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; A., Chuamsunrit; Mariani, Guglielmo; Pagani, ...Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko | file con accesso da definire |
The F7 p.Val22Ile missense mutation affects splicing and can be counteracted by a compensatory U1snRNA | 2020 | Ferraresi, P.; Rizzotto, L.; Branchini, A.; Baroni, M.; Balestra, D.; Bernardi, F.; Pagani, F.; P...inotti, M. | file con accesso da definire |
U1-snRNA-mediated rescue of mRNA processing in severe factor VII deficiency | 2008 | Pinotti, Mirko; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Cavallari, Nicola; Pagani, Franco; Bernardi, Fra...ncesco | file con accesso da definire |
“Compensatory” aberrant splicing supports residual expression levels in severe coagulation factor VII deficiency | 2011 | Cavallari, N.; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Branchini, Alessio; Maestri, Iva; Chuansumrit, A....; Sasanakul, W.; Mariani, Guglielmo; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko | file con accesso da definire |